ニュースの概要
The Medical AI Timesは、日本で生まれたSaMD（＝診断や治療を担うソフトウェア）を米国で事業化するための道筋を取り上げた。軸になるのは、FDA（米食品医薬品局）のBreakthrough Device指定と、その指定を受けた製品が使えるTAP（＝審査を早める伴走支援プログラム）である。生命に関わる疾患や重い障害に対し、既存の手段より有効な可能性がある機器は、FDAと密に対話しながら開発を進められる。日本企業にとっては、承認を待つだけの海外展開から、規制当局と一緒に設計する展開へ切り替える機会になる。記事は制度の紹介にとどまらず、日本発の技術が米国で評価されるための具体的な準備にも触れている。
引用元: 日本発SaMDの米国事業化を目指して FDA Breakthrough DeviceとTAP（The Medical AI Times）
分析・見解
指定を取ること自体が価値になる理由
Breakthrough Device指定は、承認そのものではない。いわば「優先して相談に乗る対象」に選ばれた証である。指定を受けると、FDAの担当者と開発の節目ごとに話し合えるようになる。審査で指摘されそうな点を、試験を始める前に確認できるのが大きい。
ソフトウェア医療機器は、薬と違い改良が早い。だからこそ、後から「その試験デザインでは足りない」と言われる手戻りが最も高くつく。早い段階で当局の考えを聞けることは、時間だけでなく資金の節約にもなる。
TAPが日本企業に向いている面と向かない面
TAPは、指定を受けた機器のうち一定の分野を対象にした伴走制度である。FDA内で専任の担当者が付き、審査の進み具合を見ながら課題を早めに潰していく。希望すればだれでも使える制度ではなく、対象の分野や条件がある点には注意が要る。
向いているのは、臨床データが小さくても意義が明確な製品である。たとえば、希少疾患の診断補助や、既存治療が効かない患者向けの治療アプリが該当する。逆に、すでに米国に類似品が多い領域では、優遇の理由づけが弱くなる。
日本での承認実績が米国で効く場面、効かない場面
日本でPMDAの承認を得ていること自体は、米国の審査で自動的に有利にならない。FDAが見るのは、米国の患者集団と米国の診療の流れで効果が出るかどうかである。日本人中心の試験結果だけでは、人種や生活習慣の違いを理由に追加の試験を求められる可能性が高い。
それでも日本の実績に意味はある。安全性の記録、製造と品質管理の仕組み、不具合が起きたときの対応体制は、そのまま評価材料になる。つまり「効くかどうか」は米国で証明し直し、「きちんと作れているか」は日本の経験を活かす、という切り分けが現実的である。
見落とされがちな、承認後の壁
承認を得ても、米国では保険の償還（＝診察や治療に対して保険者が費用を払う仕組み）が別の関門として待っている。Pear TherapeuticsのreSET（アルコール以外の物質使用障害向けの治療アプリ）はFDAの承認を得たが、保険者の支払いが進まず、2023年に経営破綻した。技術が認められることと、売上が立つことは別の話である。
Breakthrough指定は、CMS（米国の公的医療保険を担当する機関）の支払い判断に直結するわけではない。それでも、指定を受けた製品は注目されやすく、保険者との対話の入口を作りやすい。承認後の収益設計まで見据えて制度を使えるかどうかが、本当の勝負どころになる。
ビジネスへの影響
申請前に決めておくべき3つの判断
第一に、米国での最初の対象疾患を絞ることである。日本で複数の適応を持っていても、米国では一つに集中したほうが審査の説明も試験計画も明快になる。第二に、米国の臨床試験をだれと、どこで行うか決めることである。現地の大学病院や専門の受託機関と組む費用は、数千万円から数億円規模になりうる。第三に、米国側の法的な窓口（＝米国代理人）をだれに任せるかである。FDAとのやり取りは英語で、期限も厳しい。社内に専門人材がいない場合は、早めに外部の専門家を確保したい。
小さな会社が資金を持たせるための組み方
Breakthrough指定は、投資家への説明材料としても使いやすい。当局が優先的に相談に乗ると決めた事実は、技術の筋の良さを第三者が裏づけたことになる。資金調達の時期を、指定の取得直後に合わせるのも一案である。
一方で、指定を取っても承認までの費用が消えるわけではない。現金が尽きる前に提携先を探すことが現実的だ。製薬企業との共同開発や、米国の医療機器メーカーへのライセンス供与は、有力な選択肢になる。自社単独で販売網を作るより、早く収益を得られる場合が多い。経営者は「指定を取る」「承認を得る」「売上を立てる」の三段階それぞれに、必要な資金と時間を分けて見積もっておくべきである。